NT-rådet avråder i ett yttrande 14 oktober 2019 landets regioner från att använda Luxturna. Skälet är att behandlingseffekten anses osäker, framför allt när det gäller hur lång tid effekten kommer finnas kvar efter att man gett läkemedlet, samt det höga priset i kombination med denna osäkerhet.
Luxturna (voretigen neparvovek) är ett nytt genterapiläkemedel för en specifik form av RP med mutation i genen RPE65, som vi berättat om tidigare i Retinanytt. Läkemedlet är framtaget av det amerikanska företaget Spark therapeutics men marknadsförs i Europa av Novartis. Behandlingen är helt ny i sitt slag och är enligt de kliniska studierna lovande. Dock bedöms effekten som måttlig och i de kliniska studierna har man kunnat visa att behandlingseffekten kvarstår i tre år. Det är mycket möjligt, och troligt, att den kvarstår längre tid, men det är svårt att bevisa i studier då det är en sällsynt sjukdom och patientantalet därför är ganska litet i studierna.
NT-rådet som är regionernas gemensamma organ för ordnat nationellt införande av nya dyra terapier grundar sin rekommendation på en hälsoekonomisk bedömning som TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) har gjort. Priset för Luxturna är mycket högt, och trots att NT-rådet har vägt in att sjukdomen är av hög svårighetsgrad och mycket sällsynt anser man sammantaget att priset som företaget begär är för högt och att behandlingen inte kan anses kostnadseffektiv. Man säger också att man kan acceptera en viss osäkerhet när det gäller långtidseffekter, men då måste företaget erbjuda ett väsentligt lägre pris.
Luxturna är godkänt centralt i EU och kan således användas i alla länder, men varje land har sin egen process kring finansiering av läkemedlet och det är alltså här som olika länders myndigheter kan komma fram till olika rekommendationer. Som exempel kan nämnas att i Storbritannien gick NICE (The National Institute for Health and Care Excellence) ut med positiv rekommendation att använda Luxturna och man har kommit överens med företaget om ett rimligt pris för att behandla de cirka 80-90 patienterna det rör sig om i Storbritannien. I Danmark har man nått samma ståndpunkt som i Sverige och det danska Medicinrådet har gett rekommendationen att Luxturna inte ska användas till nuvarande pris.
Vi har varit i kontakt med Ögonkliniken SUS/Lunds Universitet där man har ett RP-register med genotyp, fenotyp m.m. registrerat för alla patienter som undersökts där. Hittills har man inte identifierat någon patient som är lämplig för denna behandling. Det räcker inte med att personen har en mutation i RPE65 utan genförändringen måste finnas i båda kopior av genen, man ska också veta att denna genförändring också är den som faktiskt är sjukdomsframkallande samt att det måste finnas tillräckligt kvar av viabla celler i näthinnan för att kunna få effekt. Givetvis följer man utvecklingen noggrant från ögonklinikens sida.
För dig som vill läsa mer:
NT-rådets rekommendation och bedömning
TLV:s hälsoekonomiska bedömning
NICE rekommendation Storbritannien
Medicinrådets rekommendation Danmark
